کودکان شرکت کننده در این تحقیق، با نوعی دیستروفی جدی شبکیه که به نام LCA4 شناخته می شود، پا به جهان گذاشته اند. این وضعیت به شدت توانایی آنها در حس کردن نور را محدود می کند. عامل این بیماری، جهشی در ژن AIPL1 است که باعث کاهش تولید پروتئین مربوطه در بدن این بچه ها می شود. این پروتئین وظیفه کلیدی تبدیل نور به سیگنال های الکتریکی را دارد که مغز برای تفسیر تصاویر به آن ها نیازمند است.
به نقل از دیجیاتو؛ پژوهشگران برای بازگرداندن بینایی این کودکان از تکنیک ژن درمانی بهره برده و ژن AIPL1 را به شبکیه چشم آنان تزریق کردند. چهار هفته پس از انجام این درمان، بینایی این کودکان به وسیله مجموعه ای از آزمایشات از جمله ردیابی نور، حرکت مدادرنگی میان فنجان ها، قرار دادن اشیاء سفید در پس زمینه تاریک و راه رفتن در یک راهرو ارزیابی شد. همچنین، ساختار شبکیه و واکنش مغز به نور نیز مورد اندازه گیری قرار گرفت.